FARMACI MALATTIE RARE, AIFA: ITALIA AI VERTICI PER ACCESSO E RICERCA
L’Italia si conferma tra i Paesi europei con il più alto livello di accesso ai farmaci destinati alle malattie rare. Durante la Convention MonitoRare 2026, il direttore tecnico-scientifico di Aifa, Pierluigi Russo, ha illustrato i risultati raggiunti sul fronte della disponibilità delle terapie e degli investimenti nella ricerca, con un bando da 17,5 milioni di euro dedicato allo sviluppo di terapie avanzate.
FARMACI RIMBORSABILI 2026: VIA LIBERA A 4 NUOVI MEDICINALI
L’Aifa ha dato il via libera a quattro nuovi farmaci rimborsabili nel 2026, ampliando anche le indicazioni di terapie già esistenti e introducendo nuovi equivalenti. Le novità migliorano l’accesso alle cure e la sostenibilità del sistema sanitario.
FIBROSI CISTICA E FARMACI INNOVATIVI: ACCESSO GRATUITO ESTESO A TUTTI I PAZIENTI
L’estensione della rimborsabilità dei farmaci innovativi per la fibrosi cistica segna una svolta per oltre 5.000 pazienti italiani. Con l’accesso gratuito a Kaftrio, Kalydeco e Alyftrek, anche le mutazioni rare trovano finalmente una risposta terapeutica efficace.
AIFA E FARMACI ORFANI: NUOVE APPROVAZIONI E TERAPIE RIMBORSATE
L’AIFA ha approvato nuove rimborsabilità per farmaci orfani, generici ed estensioni di indicazione terapeutica. Le decisioni riguardano malattie rare, tumori complessi e patologie croniche, con l’obiettivo di migliorare l’accesso alle cure e rafforzare il Servizio sanitario nazionale.
MALATTIE RARE, NASCE MONITORARE SU FARMACI E SCREENING
Uniamo e Crea Sanità lanciano MonitoRare, un progetto di ricerca su malattie rare, farmaci orfani e screening neonatale. L’obiettivo è migliorare l’equità di accesso alle cure e alle diagnosi precoci attraverso analisi economiche, sociali e organizzative. I risultati confluiranno nel Rapporto MonitoRare annuale.
VOSORITIDE: NUOVE SPERANZE PER I BAMBINI CON ACONDROPLASIA DAI 4 MESI
L’AIFA ha ampliato la rimborsabilità di vosoritide, l’unico farmaco capace di stimolare la crescita nei bambini con acondroplasia, includendo ora anche i piccoli pazienti a partire dai 4 mesi. Una decisione che apre nuove prospettive di cura precoce, migliorando non solo la statura ma anche la qualità della vita e il benessere complessivo dei bambini.
FIBROSI CISTICA, APPELLO PER L’ACCESSO A KAFTRIO
La fibrosi cistica colpisce circa 6.000 persone in Italia. Kaftrio, unico farmaco salvavita in grado di rallentare la progressione della malattia, è oggi disponibile solo per i pazienti con mutazione delF508. Nonostante l’autorizzazione europea estesa ad altre varianti genetiche, migliaia di malati restano esclusi dalle cure. Le associazioni chiedono ad AIFA un’accelerazione, ricordando che l’OMS ha inserito Kaftrio tra i medicinali essenziali.
TERAPIA DOMICILIARE, DIRITTO NEGATO IN EMILIA-ROMAGNA. L’APPELLO DI FIALS
In Emilia-Romagna, pazienti affetti da malattie rare come le glicogenosi non possono accedere alla terapia enzimatica domiciliare nonostante sia prevista da AIFA e disponibile gratuitamente. Le associazioni dei pazienti e il sindacato FIALS lanciano un appello per superare l’assurdo rifiuto regionale e ristabilire un diritto di cura negato.
QUALITÀ DELLA VITA E MIELOFIBROSI: SVOLTA TERAPEUTICA
La qualità della vita dei pazienti con malattie onco-ematologiche, in particolare quelli affetti da mielofibrosi, è oggi al centro dell’attenzione medica. Grazie agli inibitori di Jak, l’approccio terapeutico si è evoluto, con un impatto significativo sui sintomi e sul benessere quotidiano.